Шебалкина Кира Валерьевна, аспирант
кафедра госпитальной педиатрии
119571
Ленинский пр., д. 117
Москва
тел.: (+7) 495 936-91-30
Kira V. Shebalkina, postgraduate student of the Department of Hospital Pediatrics named after Academician V.A. Tabolin
119571
Leninsky Prospect, 117
Moscow
tel.: (+7) 495 936-91-30
Петросян Эдита Константиновна, проф. д-р мед. наук, заведующая нефрологическим отделением РДКБ
кафедра госпитальной педиатрии
119571
Ленинский пр., д. 117
Москва
тел.: (+7) 495 936-91-30
Edita K. Petrosyan, ProfessorMD, PhD, DSci, Head of the Nephrological Department of the RCCH
Department of Hospital Pediatrics named after Academician V.A. Tabolin
119571
Leninsky Prospect, 117
Moscow
tel.: (+7) 495 936-91-30
Шумилов Петр Валентинович, проф., д-р мед. наук
кафедра госпитальной педиатрии имени акад. В.А. Таболина
119571
Ленинский пр., д. 117
Москва
тел.: (+7) 495 936-92-74
Pyotr V. Shumilov, Professor, MD, PhD, DSci, Head of the Department of Hospital Pediatrics named after Academician V.A. Tabolin
119571
Leninsky Prospect, 117
Moscow
tel.: (+7) 495 936-92-74
ВВЕДЕНИЕ. Синдром Альпорта – неиммунная генетически детерминированная гломерулопатия, обусловленная мутацией генов, кодирующих α3–5 цепи коллагена IV типа базальных мембран, проявляющаяся гематурией и/или протеинурией, прогрессирующим снижением почечных функций, нередко сочетающаяся с патологией слуха и зрения. Его встречаемость, по данным мировой статистики, менее 1:5000 человек. ЦЕЛЬ: определение эффективности применения комбинированной терапии циклоспорином А и нефропротекторами у детей с синдромом Альпорта в сравнении с нефропротективной терапией. ПАЦИЕНТЫ И МЕТОДЫ. Мы провели ретроспективное контролируемое сравнительное нерандомизированное одноцентровое лонгитюдное исследование, включившее 35 пациентов: 9 девочек (26 %) и 26 мальчиков (74 %). Медиана возраста – Me 8,7 [5,4; 13,7] года. Пациенты были разделены на 2 группы. 1-я группа (n=25) – пациенты, которые получали терапию циклоспорином А и нефропротекторами, 2-я группа (n=10) – пациенты, которые получали только нефропротекторы. Группы статистически значимо не различались между собой. Длительность наблюдения составляла 24 мес. Эффективность терапии оценивалась по степени снижения протеинурии. РЕЗУЛЬТАТЫ. В 1-й группе уровень протеинурии снижался более значимо, особенно в первые 6 мес лечения. Несмотря на постепенное увеличение уровня протеинурии к 24 мес наблюдения, отмечалась статистически значимая разница в сравнении с исходным уровнем в данной группе [1872,0 (1195,0; 2531,0) мг/сут vs 805,0 (306,0; 1504,0) мг/сут; р=0,0005]. При использовании нефропротекторов динамика протеинурии не носила существенных изменений. В целом, спустя 2 года, уровень протеинурии оставался практически прежним [1812,0 (1508,0; 2093,0) мг/сут vs 1080,0 (147,0; 3141,0) мг/сут; р=0,11]. За период наблюдения скорость клубочковой фильтрации в двух группах существенно не изменялась: в 1-й группе – 133 [108; 146] мл/мин/1,73 м2 vs 123 [106; 131] мл/мин/1,73 м2 ; p=0,1 и во 2-й группе – 124 [64; 133] мл/мин/1,73 м2 vs 81 [40; 102] мл/мин/1,73 м2 ; p=0,18. ЗАКЛЮЧЕНИЕ: Показана относительная безопасность и эффективность применения циклоспорина А в низких дозах совместно с нефропротекторами детям с синдромом Альпорта с протеинурией нефротического уровня и СКФ>60 мл/мин/1,73 м2 при неэффективности у них монокомпонентной терапии нефропротекторами.
BACKGROUND: Alport syndrome is a non-immune genetically determined glomerulopathy caused by mutation of genes encoding α3-5 chains of collagen type IV of the basement membranes. It manifests with hematuria and/or proteinuria, progressive renal functions decrease, often in combination with hearing and vision pathology. According to world statistics the incidence of Alport syndrome is less than 1:5000 people. THE AIM: We analyzed the effectiveness of combined Cyclosporine A and nephroprotective therapy in children with Alport syndrome in comparison with nephroprotectors only. PATIENTS AND METHODS: 35 patients were enrolled in retrospective controlled comparative non-randomized single-center longitudinal study: 9 girls (26 %) and 26 boys (74 %). The median age Me was 8,7 [5,4; 13,7] years old. The patients were divided into 2 groups. Group 1 (n=25) – patients receiving Cyclosporine A and nephroprotective therapy, group 2 (n=10) – patients receiving nephroprotective therapy only. The groups did not differ statistically significantly. The observation period was 24 months. The effectiveness of therapy was assessed by reducing proteinuria. RESULTS: In group 1, the level of proteinuria decreased significantly, especially in the first 6 months. Despite gradual increase in the level of proteinuria in this group, by 24 months of follow-up, there was statistically significant difference compared to baseline (1872.0 [1195.0; 2531.0] vs 805.0 [306.0; 1504.0]; p=0.0005). Use of nephroprotectors did not change significantly the dynamics of proteinuria. In general, after 2 years, the level of proteinuria remained practically the same (1812.0 [1508.0; 2093.0] vs 1080.0 [147.0; 3141.0]; p = 0.11). Glomerular filtration rate in two groups did not change significantly during the observation period: in group 1 – 133 [108; 146] vs 123 [106; 131]; p=0.1 and in group 2 – 124 [64; 133] vs 81 [40; 102]; p=0.18. CONCLUSION: The relative safety and efficacy of combined use of Cyclosporine A in low doses and nephroprotectors was shown in children with Alport syndrome with nephrotic proteinuria and glomerular filtration rate > 60 ml/min/1.73m2, if monocomponent nephroprotective therapy was ineffective.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.